[8-K] Cogent Biosciences, Inc. Reports Material Event
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT) filed an 8-K announcing positive top-line results from Part 2 of its registration-directed SUMMIT Phase 2/3 trial evaluating bezuclastinib in non-advanced systemic mastocytosis (NonAdvSM).
Efficacy: The study met its primary endpoint—mean change in Total Symptom Score (TSS) at 24 weeks—with a placebo-adjusted improvement of 8.91 points (24.3-point reduction bezuclastinib vs. 15.4-point reduction placebo, p = 0.0002). All key secondary endpoints were highly significant, including �50 % reduction in serum tryptase (87.4 % vs. 0 %; p < 0.0001), KIT D816V variant allele frequency, bone-marrow mast-cell aggregates, and additional TSS thresholds (p-values 0.0142�0.0001).
Safety: The majority of treatment-emergent adverse events (TEAEs) were low grade (98.3 % bezuclastinib; 88.3 % placebo). The most common TEAEs in the active arm were hair-color change (69.5 %), altered taste (23.7 %), nausea (22 %), and ALT/AST elevations (22 %; >Grade 3, 5.9 %). Serious adverse events occurred in 4.2 % of bezuclastinib patients vs. 5.0 % placebo. Discontinuations due to ALT/AST elevations were 5.9 %; all cases resolved.
Regulatory path: Based on these data, the company plans to submit its first NDA for bezuclastinib in NonAdvSM to the U.S. FDA by year-end 2025. A detailed dataset will be presented at a medical meeting later in 2025.
Pipeline read-outs: Cogent reiterated that top-line results from the PEAK Phase 3 trial (bezuclastinib + sunitinib in GIST) and the APEX registration-directed trial in advanced systemic mastocytosis remain on track for the second half of 2025.
The filing contains customary forward-looking-statement disclaimers and does not include financial figures.
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT) ha presentato un modulo 8-K annunciando risultati positivi preliminari dalla Parte 2 del suo studio registrativo SUMMIT Fase 2/3 che valuta bezuclastinib nella mastocitosi sistemica non avanzata (NonAdvSM).
Efficacia: Lo studio ha raggiunto il suo end-point primario—variazione media del Total Symptom Score (TSS) a 24 settimane—con un miglioramento aggiustato rispetto al placebo di 8,91 punti (riduzione di 24,3 punti con bezuclastinib contro 15,4 punti con placebo, p = 0,0002). Tutti i principali end-point secondari sono risultati altamente significativi, inclusa una riduzione �50% della tripsina sierica (87,4% vs. 0%; p < 0,0001), frequenza dell'allele variante KIT D816V, aggregati di mastociti nel midollo osseo e soglie aggiuntive del TSS (valori p da 0,0142 a 0,0001).
Sicurezza: La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) erano di grado lieve (98,3% bezuclastinib; 88,3% placebo). Gli eventi avversi più comuni nel braccio attivo erano cambiamento del colore dei capelli (69,5%), alterazione del gusto (23,7%), nausea (22%) e aumento degli enzimi ALT/AST (22%; >Grado 3, 5,9%). Eventi avversi gravi si sono verificati nel 4,2% dei pazienti trattati con bezuclastinib contro il 5,0% con placebo. Le interruzioni del trattamento dovute all’aumento di ALT/AST sono state il 5,9%; tutti i casi si sono risolti.
Percorso regolatorio: Sulla base di questi dati, l’azienda prevede di presentare la sua prima NDA per bezuclastinib nel NonAdvSM alla FDA statunitense entro la fine del 2025. Un dataset dettagliato sarà presentato in un convegno medico nel corso del 2025.
Risultati pipeline: Cogent ha ribadito che i risultati preliminari dello studio PEAK Fase 3 (bezuclastinib + sunitinib nel GIST) e dello studio APEX registrativo nella mastocitosi sistemica avanzata sono confermati per la seconda metà del 2025.
Il documento include le consuete dichiarazioni di non responsabilità riguardo alle previsioni future e non contiene dati finanziari.
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT) presentó un formulario 8-K anunciando resultados positivos preliminares de la Parte 2 de su ensayo registratorio SUMMIT Fase 2/3 que evalúa bezuclastinib en mastocitosis sistémica no avanzada (NonAdvSM).
Eficacia: El estudio cumplió su objetivo primario—cambio medio en la Puntuación Total de SÃntomas (TSS) a las 24 semanas—con una mejorÃa ajustada por placebo de 8.91 puntos (reducción de 24.3 puntos con bezuclastinib frente a 15.4 puntos con placebo, p = 0.0002). Todos los objetivos secundarios clave fueron altamente significativos, incluyendo una reducción â‰�50% en tripsina sérica (87.4% vs. 0%; p < 0.0001), frecuencia del alelo variante KIT D816V, agregados de mastocitos en médula ósea y umbrales adicionales de TSS (valores p entre 0.0142 y 0.0001).
Seguridad: La mayorÃa de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) fueron de grado bajo (98.3% bezuclastinib; 88.3% placebo). Los TEAEs más comunes en el brazo activo fueron cambio de color del cabello (69.5%), alteración del gusto (23.7%), náuseas (22%) y elevaciones de ALT/AST (22%; >Grado 3, 5.9%). Eventos adversos graves ocurrieron en el 4.2% de los pacientes con bezuclastinib frente al 5.0% con placebo. Las discontinuaciones por elevación de ALT/AST fueron del 5.9%; todos los casos se resolvieron.
Camino regulatorio: Basándose en estos datos, la compañÃa planea presentar su primera NDA para bezuclastinib en NonAdvSM ante la FDA de EE.UU. antes de finales de 2025. Un conjunto de datos detallado será presentado en una reunión médica durante 2025.
Resultados de la pipeline: Cogent reiteró que los resultados preliminares del ensayo PEAK Fase 3 (bezuclastinib + sunitinib en GIST) y del ensayo APEX registratorio en mastocitosis sistémica avanzada siguen previstos para la segunda mitad de 2025.
El documento incluye las habituales declaraciones de exención de responsabilidad sobre proyecciones futuras y no contiene cifras financieras.
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT)ëŠ� 비진행성 ì „ì‹ ë¹„ë§Œì„¸í¬ì¦�(NonAdvSM)ì—서 bezuclastinibë¥� í‰ê°€í•˜ëŠ” ë“±ë¡ ì§€í–� SUMMIT 2/3ìƒ� 시험 2ë¶¶Äì� ê¸ì •ì ì¸ ì£¼ìš” ê²°ê³¼ë¥� 발표하는 8-Kë¥� ì œì¶œí–ˆìŠµë‹ˆë‹¤.
Ðë¨ëŠ¥: 연구ëŠ� 24주차 ì´� ì¦ìƒ ì 수(TSS)ì� í‰ê· 변화ë¼ëŠ� 주요 í‰ê°€ ë³€ìˆ�ë¥� 충족했으ë©�, 위약 대ë¹� ì¡°ì •ë� ê°œì„ íì€ 8.91ì �ì´ì—ˆìŠµë‹ˆë‹�(ë² ì£¼í´ë¼ìŠ¤í‹°ë‹� 24.3ì � ê°ì†Œ vs. 위약 15.4ì � ê°ì†Œ, p = 0.0002). 주요 2ì°� í‰ê°€ ë³€ìˆ�ë� ëª¨ë‘ ë§¤ìš° ìœ ì˜ë¯¸í–ˆìœ¼ë©°, í˜ˆì² íŠ¸ë¦½íƒ€ì � 50% ì´ìƒ ê°ì†Œ(87.4% vs. 0%; p < 0.0001), KIT D816V ë³€ì� 대ë¦� ìœ ì „ìž� 빈ë„, 골수 ë¹„ë§Œì„¸í¬ ì§‘í•©ì²�, 추가 TSS 기준ì¹�(pê°� 0.0142~0.0001)ê°€ í¬í•¨ë©ë‹ˆë‹�.
ì•ˆì „ì„�: 치료 ì¤� ë°œìƒí•� ì´ìƒë°˜ì‘(TEAE)ì� ëŒ€ë¶€ë¶„ì€ ê²½ì¦ì´ì—ˆìœ¼ë©°(ë² ì£¼í´ë¼ìŠ¤í‹°ë‹� 98.3%, 위약 88.3%), 활성군ì—ì„� ê°€ìž� í”한 TEAEëŠ� 모발 ìƒ� ë³€í™�(69.5%), ë¯¸ê° ë³€í™�(23.7%), 구ì—(22%), ALT/AST ìƒìй(22%; 3등급 초과, 5.9%)ì´ì—ˆìŠµë‹ˆë‹�. 심ê°í•� ì´ìƒë°˜ì‘ì€ ë² ì£¼í´ë¼ìŠ¤í‹°ë‹� í™˜ìž 4.2%ì—서, 위약êµ� 5.0%ì—서 ë°œìƒí–ˆìŠµë‹ˆë‹¤. ALT/AST ìƒìŠ¹ìœ¼ë¡œ ì¸í•œ ì¤‘ë‹¨ì€ 5.9%였으며 ëª¨ë“ ê²½ìš°ê°€ í•´ê²°ë˜ì—ˆìŠµë‹ˆë‹�.
ê·œì œ 경로: ì� ë°ì´í„°ë¥¼ 바탕으로 회사ëŠ� 2025ë…� ë§ê¹Œì§€ ë¯¸êµ FDAì—� NonAdvSMì—� 대í•� bezuclastinibì� ì²� NDA ì œì¶œì� 계íší•˜ê³ 있습니다. ìžì„¸í•� ë°ì´í„� 세트ëŠ� 2025ë…� 후반 ì˜ë£Œ 회ì˜ì—서 발표ë� ì˜ˆì •ìž…ë‹ˆë‹�.
파ì´í”„ë¼ì� ê²°ê³¼: CogentëŠ� GISTì—서 bezuclastinib + 수니티닙ì� í‰ê°€í•˜ëŠ” PEAK 3ìƒ� 시험ê³� ì§„í–‰ì„� ì „ì‹ ë¹„ë§Œì„¸í¬ì¦ì—ì„œì˜ APEX ë“±ë¡ ì§€í–� 시험ì� 주요 결과가 2025ë…� 하반ê¸�ì—� ì˜ˆì •ëŒ€ë¡� 발표ë� 것임ì� 재확ì¸í–ˆìŠµë‹ˆë‹�.
ì œì¶œ 문서ì—는 ì¼ë°˜ì ì¸ ë¯¸ëž˜ 예측 ê´€ë � ë©´ì±… ì¡°í•ì� í¬í•¨ë˜ì–´ 있으ë©� 재무 수치ëŠ� í¬í•¨ë˜ì–´ 있지 않습니다.
Cogent Biosciences (NASDAQ : COGT) a déposé un formulaire 8-K annonçant des résultats positifs préliminaires de la partie 2 de son essai d’enregistrement SUMMIT Phase 2/3 évaluant le bezuclastinib dans la mastocytose systémique non avancée (NonAdvSM).
Efficacité : L’étude a atteint son critère principal—le changement moyen du Total Symptom Score (TSS) à 24 semaines—avec une amélioration ajustée par rapport au placebo de 8,91 points (réduction de 24,3 points avec bezuclastinib contre 15,4 points avec placebo, p = 0,0002). Tous les critères secondaires clés étaient très significatifs, incluant une réduction �50 % de la tryptase sérique (87,4 % vs. 0 % ; p < 0,0001), la fréquence allélique de la variante KIT D816V, les agrégats de mastocytes dans la moelle osseuse, et d’autres seuils de TSS (valeurs p de 0,0142 à 0,0001).
Sécurité : La majorité des événements indésirables survenant durant le traitement (TEAEs) étaient de faible grade (98,3 % bezuclastinib ; 88,3 % placebo). Les TEAEs les plus fréquents dans le groupe actif étaient le changement de couleur des cheveux (69,5 %), l’altération du goût (23,7 %), les nausées (22 %) et les élévations des transaminases ALT/AST (22 % ; >Grade 3, 5,9 %). Les événements indésirables graves sont survenus chez 4,2 % des patients sous bezuclastinib contre 5,0 % sous placebo. Les arrêts de traitement dus aux élévations d’ALT/AST étaient de 5,9 % ; tous les cas se sont résolus.
Voie réglementaire : Sur la base de ces données, la société prévoyait de soumettre sa première NDA pour le bezuclastinib dans le NonAdvSM à la FDA américaine d’ici la fin de l’année 2025. Un ensemble de données détaillé sera présenté lors d’une réunion médicale plus tard en 2025.
Résultats de la pipeline : Cogent a réitéré que les résultats préliminaires de l’essai PEAK Phase 3 (bezuclastinib + sunitinib dans le GIST) et de l’essai APEX d’enregistrement dans la mastocytose systémique avancée restent prévus pour la deuxième moitié de 2025.
Le dépôt contient les clauses habituelles de non-responsabilité relatives aux déclarations prospectives et ne comprend pas de chiffres financiers.
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT) hat eine 8-K-Meldung eingereicht, in der positive vorläufige Ergebnisse aus Teil 2 der registrierungsgerichteten SUMMIT Phase 2/3-Studie zur Bewertung von Bezuclastinib bei nicht-weiter fortgeschrittener systemischer Mastozytose (NonAdvSM) bekannt gegeben wurden.
Wirksamkeit: Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt � die mittlere Veränderung des Total Symptom Score (TSS) nach 24 Wochen � mit einer placebo-adjustierten Verbesserung von 8,91 Punkten (24,3 Punkte Reduktion mit Bezuclastinib vs. 15,4 Punkte Reduktion mit Placebo, p = 0,0002). Alle wichtigen sekundären Endpunkte waren hochsignifikant, einschließlich einer �50 % Reduktion des Serum-Tryptase-Spiegels (87,4 % vs. 0 %; p < 0,0001), der KIT D816V Variantenallelfrequenz, der Knochenmark-Mastzellaggregate und weiterer TSS-Schwellenwerte (p-Werte 0,0142�0,0001).
Sicherheit: Die Mehrheit der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) war geringgradig (98,3 % Bezuclastinib; 88,3 % Placebo). Die häufigsten TEAEs in der aktiven Behandlungsgruppe waren Haarfarbenveränderungen (69,5 %), veränderter Geschmack (23,7 %), Übelkeit (22 %) und ALT/AST-Erhöhungen (22 %; >Grad 3, 5,9 %). Schwere Nebenwirkungen traten bei 4,2 % der Behandlungsgruppe vs. 5,0 % der Placebogruppe auf. Abbrüche aufgrund von ALT/AST-Erhöhungen betrugen 5,9 %; alle Fälle wurden behoben.
Regulatorischer Weg: Basierend auf diesen Daten plant das Unternehmen, bis Ende 2025 den ersten NDA-Antrag für Bezuclastinib bei NonAdvSM bei der US-amerikanischen FDA einzureichen. Ein detaillierter Datensatz wird auf einer medizinischen Tagung im Laufe des Jahres 2025 vorgestellt.
Pipeline-Ergebnisse: Cogent bekräftigte, dass die vorläufigen Ergebnisse der PEAK Phase 3-Studie (Bezuclastinib + Sunitinib bei GIST) und der APEX registrierungsgerichteten Studie bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose für die zweite Hälfte 2025 planmäßig erwartet werden.
Die Einreichung enthält die üblichen Haftungsausschlüsse zu zukunftsgerichteten Aussagen und enthält keine finanziellen Zahlen.
- Primary endpoint met with highly significant p = 0.0002 and clinically meaningful 8.91-point placebo-adjusted TSS improvement.
- All key secondary endpoints reached statistical significance, including 87.4 % vs. 0 % �50 % serum-tryptase reduction.
- NDA filing targeted for YE 2025, indicating regulatory confidence and potential near-term commercialization.
- Manageable safety profile: mostly low-grade TEAEs; serious AEs lower than placebo (4.2 % vs. 5.0 %).
- Additional catalysts (PEAK and APEX top-line data) scheduled for 2H 2025, providing pipeline momentum.
- ALT/AST elevations led to 5.9 % treatment discontinuations, highlighting a liver-safety signal requiring monitoring.
- No financial metrics disclosed, limiting immediate assessment of funding runway for NDA filing and commercialization.
Insights
TL;DR: Statistically strong SUMMIT data de-risks bezuclastinib and positions COGT for NDA filing by YE-25; safety manageable.
The p = 0.0002 result on TSS and clean sweeps on all secondary endpoints provide a compelling efficacy package for a rare-disease NDA. The 87.4 % tryptase reduction demonstrates biologic activity well beyond placebo. ALT/AST elevations are monitorable, and serious AEs were lower than placebo, supporting chronic use claims. With PEAK and APEX catalysts also due in 2H 25, Cogent gains multiple shots on goal. Absence of financial details limits immediate valuation work, but clinical risk is clearly reduced, supporting a positive bias.
TL;DR: Efficacy robust; liver-enzyme signals bear watching but do not outweigh benefit.
The high percentage of low-grade TEAEs and comparable serious-AE rates vs. placebo mitigate safety concerns. However, 5.9 % discontinuations from ALT/AST elevations warrant hepatic monitoring language in the eventual label. Endpoint multiplicity appears controlled with strong p-values, reducing statistical risk. Overall, data support regulatory submission timelines.
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT) ha presentato un modulo 8-K annunciando risultati positivi preliminari dalla Parte 2 del suo studio registrativo SUMMIT Fase 2/3 che valuta bezuclastinib nella mastocitosi sistemica non avanzata (NonAdvSM).
Efficacia: Lo studio ha raggiunto il suo end-point primario—variazione media del Total Symptom Score (TSS) a 24 settimane—con un miglioramento aggiustato rispetto al placebo di 8,91 punti (riduzione di 24,3 punti con bezuclastinib contro 15,4 punti con placebo, p = 0,0002). Tutti i principali end-point secondari sono risultati altamente significativi, inclusa una riduzione �50% della tripsina sierica (87,4% vs. 0%; p < 0,0001), frequenza dell'allele variante KIT D816V, aggregati di mastociti nel midollo osseo e soglie aggiuntive del TSS (valori p da 0,0142 a 0,0001).
Sicurezza: La maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) erano di grado lieve (98,3% bezuclastinib; 88,3% placebo). Gli eventi avversi più comuni nel braccio attivo erano cambiamento del colore dei capelli (69,5%), alterazione del gusto (23,7%), nausea (22%) e aumento degli enzimi ALT/AST (22%; >Grado 3, 5,9%). Eventi avversi gravi si sono verificati nel 4,2% dei pazienti trattati con bezuclastinib contro il 5,0% con placebo. Le interruzioni del trattamento dovute all’aumento di ALT/AST sono state il 5,9%; tutti i casi si sono risolti.
Percorso regolatorio: Sulla base di questi dati, l’azienda prevede di presentare la sua prima NDA per bezuclastinib nel NonAdvSM alla FDA statunitense entro la fine del 2025. Un dataset dettagliato sarà presentato in un convegno medico nel corso del 2025.
Risultati pipeline: Cogent ha ribadito che i risultati preliminari dello studio PEAK Fase 3 (bezuclastinib + sunitinib nel GIST) e dello studio APEX registrativo nella mastocitosi sistemica avanzata sono confermati per la seconda metà del 2025.
Il documento include le consuete dichiarazioni di non responsabilità riguardo alle previsioni future e non contiene dati finanziari.
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT) presentó un formulario 8-K anunciando resultados positivos preliminares de la Parte 2 de su ensayo registratorio SUMMIT Fase 2/3 que evalúa bezuclastinib en mastocitosis sistémica no avanzada (NonAdvSM).
Eficacia: El estudio cumplió su objetivo primario—cambio medio en la Puntuación Total de SÃntomas (TSS) a las 24 semanas—con una mejorÃa ajustada por placebo de 8.91 puntos (reducción de 24.3 puntos con bezuclastinib frente a 15.4 puntos con placebo, p = 0.0002). Todos los objetivos secundarios clave fueron altamente significativos, incluyendo una reducción â‰�50% en tripsina sérica (87.4% vs. 0%; p < 0.0001), frecuencia del alelo variante KIT D816V, agregados de mastocitos en médula ósea y umbrales adicionales de TSS (valores p entre 0.0142 y 0.0001).
Seguridad: La mayorÃa de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) fueron de grado bajo (98.3% bezuclastinib; 88.3% placebo). Los TEAEs más comunes en el brazo activo fueron cambio de color del cabello (69.5%), alteración del gusto (23.7%), náuseas (22%) y elevaciones de ALT/AST (22%; >Grado 3, 5.9%). Eventos adversos graves ocurrieron en el 4.2% de los pacientes con bezuclastinib frente al 5.0% con placebo. Las discontinuaciones por elevación de ALT/AST fueron del 5.9%; todos los casos se resolvieron.
Camino regulatorio: Basándose en estos datos, la compañÃa planea presentar su primera NDA para bezuclastinib en NonAdvSM ante la FDA de EE.UU. antes de finales de 2025. Un conjunto de datos detallado será presentado en una reunión médica durante 2025.
Resultados de la pipeline: Cogent reiteró que los resultados preliminares del ensayo PEAK Fase 3 (bezuclastinib + sunitinib en GIST) y del ensayo APEX registratorio en mastocitosis sistémica avanzada siguen previstos para la segunda mitad de 2025.
El documento incluye las habituales declaraciones de exención de responsabilidad sobre proyecciones futuras y no contiene cifras financieras.
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Efficacité : L’étude a atteint son critère principal—le changement moyen du Total Symptom Score (TSS) à 24 semaines—avec une amélioration ajustée par rapport au placebo de 8,91 points (réduction de 24,3 points avec bezuclastinib contre 15,4 points avec placebo, p = 0,0002). Tous les critères secondaires clés étaient très significatifs, incluant une réduction �50 % de la tryptase sérique (87,4 % vs. 0 % ; p < 0,0001), la fréquence allélique de la variante KIT D816V, les agrégats de mastocytes dans la moelle osseuse, et d’autres seuils de TSS (valeurs p de 0,0142 à 0,0001).
Sécurité : La majorité des événements indésirables survenant durant le traitement (TEAEs) étaient de faible grade (98,3 % bezuclastinib ; 88,3 % placebo). Les TEAEs les plus fréquents dans le groupe actif étaient le changement de couleur des cheveux (69,5 %), l’altération du goût (23,7 %), les nausées (22 %) et les élévations des transaminases ALT/AST (22 % ; >Grade 3, 5,9 %). Les événements indésirables graves sont survenus chez 4,2 % des patients sous bezuclastinib contre 5,0 % sous placebo. Les arrêts de traitement dus aux élévations d’ALT/AST étaient de 5,9 % ; tous les cas se sont résolus.
Voie réglementaire : Sur la base de ces données, la société prévoyait de soumettre sa première NDA pour le bezuclastinib dans le NonAdvSM à la FDA américaine d’ici la fin de l’année 2025. Un ensemble de données détaillé sera présenté lors d’une réunion médicale plus tard en 2025.
Résultats de la pipeline : Cogent a réitéré que les résultats préliminaires de l’essai PEAK Phase 3 (bezuclastinib + sunitinib dans le GIST) et de l’essai APEX d’enregistrement dans la mastocytose systémique avancée restent prévus pour la deuxième moitié de 2025.
Le dépôt contient les clauses habituelles de non-responsabilité relatives aux déclarations prospectives et ne comprend pas de chiffres financiers.
Cogent Biosciences (NASDAQ: COGT) hat eine 8-K-Meldung eingereicht, in der positive vorläufige Ergebnisse aus Teil 2 der registrierungsgerichteten SUMMIT Phase 2/3-Studie zur Bewertung von Bezuclastinib bei nicht-weiter fortgeschrittener systemischer Mastozytose (NonAdvSM) bekannt gegeben wurden.
Wirksamkeit: Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt � die mittlere Veränderung des Total Symptom Score (TSS) nach 24 Wochen � mit einer placebo-adjustierten Verbesserung von 8,91 Punkten (24,3 Punkte Reduktion mit Bezuclastinib vs. 15,4 Punkte Reduktion mit Placebo, p = 0,0002). Alle wichtigen sekundären Endpunkte waren hochsignifikant, einschließlich einer �50 % Reduktion des Serum-Tryptase-Spiegels (87,4 % vs. 0 %; p < 0,0001), der KIT D816V Variantenallelfrequenz, der Knochenmark-Mastzellaggregate und weiterer TSS-Schwellenwerte (p-Werte 0,0142�0,0001).
Sicherheit: Die Mehrheit der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) war geringgradig (98,3 % Bezuclastinib; 88,3 % Placebo). Die häufigsten TEAEs in der aktiven Behandlungsgruppe waren Haarfarbenveränderungen (69,5 %), veränderter Geschmack (23,7 %), Übelkeit (22 %) und ALT/AST-Erhöhungen (22 %; >Grad 3, 5,9 %). Schwere Nebenwirkungen traten bei 4,2 % der Behandlungsgruppe vs. 5,0 % der Placebogruppe auf. Abbrüche aufgrund von ALT/AST-Erhöhungen betrugen 5,9 %; alle Fälle wurden behoben.
Regulatorischer Weg: Basierend auf diesen Daten plant das Unternehmen, bis Ende 2025 den ersten NDA-Antrag für Bezuclastinib bei NonAdvSM bei der US-amerikanischen FDA einzureichen. Ein detaillierter Datensatz wird auf einer medizinischen Tagung im Laufe des Jahres 2025 vorgestellt.
Pipeline-Ergebnisse: Cogent bekräftigte, dass die vorläufigen Ergebnisse der PEAK Phase 3-Studie (Bezuclastinib + Sunitinib bei GIST) und der APEX registrierungsgerichteten Studie bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose für die zweite Hälfte 2025 planmäßig erwartet werden.
Die Einreichung enthält die üblichen Haftungsausschlüsse zu zukunftsgerichteten Aussagen und enthält keine finanziellen Zahlen.