[8-K] SUNOCO L.P. Reports Material Event
Scholar Rock (SRRK) filed its Q2-25 10-Q. The company鈥檚 lead asset apitegromab, a selective anti-myostatin mAb for spinal muscular atrophy (SMA), is now under FDA priority review with a PDUFA target date of 22 Sep 2025; an EU MAA was also validated in March. Management guides to a potential U.S. commercial launch in 4Q-25 and European launch in 2026. The Phase 3 SAPPHIRE trial met its primary endpoint and all SAPPHIRE and TOPAZ patients can roll into the ONYX extension. Expansion asset SRK-439 is on track for an IND in 2H-25, and the SRK-181 DRAGON study in checkpoint-resistant tumours has concluded, showing durable responses.
Financials: Q2 revenue remains nil. Operating expenses surged 88% YoY to $112.1 m as R&D climbed to $62.4 m (+47%) and G&A to $49.7 m (+190%, driven by pre-commercial build-out and $9 m equity-award modifications). Net loss widened to $110.0 m (-0.98/sh) versus $58.5 m in Q2-24; six-month loss is $184.8 m. Cash & equivalents of $152.9 m plus $142.1 m in marketable securities provide $295 m of liquidity (-34% since YE-24) and, per management, fund operations for 鈮�12 months. Long-term debt remains $49.8 m; a February refinancing expanded total availability to $200 m and pushed amortisation to 2029.
Capital structure: 96.0 m shares outstanding (8 / 1 / 25) and 17.4 m pre-funded warrants. Weighted-average diluted shares were 112.7 m in the quarter.
Outlook: Key near-term catalysts are FDA advisory committee (if convened) and the September PDUFA decision, OPAL trial start in infants (<3Q-25) and SRK-439 IND filing. Commercial readiness spending will keep burn elevated.
Scholar Rock (SRRK) ha presentato il suo 10-Q per il secondo trimestre del 2025. L'asset principale dell'azienda, apitegromab, un anticorpo monoclonale selettivo anti-miostatina per l'atrofia muscolare spinale (SMA), 猫 attualmente in fase di revisione prioritaria da parte della FDA con una data obiettivo PDUFA fissata al 22 settembre 2025; inoltre, una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) in Europa 猫 stata convalidata a marzo. La direzione prevede un possibile lancio commerciale negli Stati Uniti nel quarto trimestre del 2025 e in Europa nel 2026. Lo studio di fase 3 SAPPHIRE ha raggiunto il suo endpoint primario e tutti i pazienti di SAPPHIRE e TOPAZ possono entrare nell'estensione ONYX. L'asset in espansione SRK-439 猫 in programma per una richiesta IND nella seconda met脿 del 2025, mentre lo studio DRAGON su SRK-181 in tumori resistenti ai checkpoint si 猫 concluso mostrando risposte durature.
Finanze: I ricavi del secondo trimestre restano nulli. Le spese operative sono aumentate dell'88% su base annua a 112,1 milioni di dollari a causa dell'incremento della R&S a 62,4 milioni (+47%) e delle spese generali e amministrative a 49,7 milioni (+190%, dovute alla preparazione pre-commerciale e a modifiche per 9 milioni di dollari agli incentivi azionari). La perdita netta si 猫 ampliata a 110,0 milioni di dollari (-0,98 dollari per azione) rispetto a 58,5 milioni nel secondo trimestre 2024; la perdita semestrale ammonta a 184,8 milioni. La liquidit脿, comprensiva di 152,9 milioni di dollari in contanti e equivalenti e 142,1 milioni in titoli negoziabili, 猫 pari a 295 milioni di dollari (-34% rispetto alla fine del 2024) e, secondo la direzione, 猫 sufficiente a finanziare le operazioni per almeno 12 mesi. Il debito a lungo termine resta a 49,8 milioni; un rifinanziamento di febbraio ha ampliato la disponibilit脿 totale a 200 milioni e posticipato l'ammortamento al 2029.
Struttura del capitale: Sono in circolazione 96,0 milioni di azioni (al 1 agosto 2025) e 17,4 milioni di warrant pre-finanziati. Il numero medio ponderato di azioni diluite nel trimestre 猫 stato di 112,7 milioni.
Prospettive: I principali catalizzatori a breve termine includono il comitato consultivo FDA (se convocato) e la decisione PDUFA di settembre, l'avvio dello studio OPAL negli infanti (< terzo trimestre 2025) e la presentazione della domanda IND per SRK-439. Le spese per la preparazione commerciale manterranno elevato il burn rate.
Scholar Rock (SRRK) present贸 su informe 10-Q del segundo trimestre de 2025. El principal activo de la compa帽铆a, apitegromab, un anticuerpo monoclonal selectivo anti-miostatina para la atrofia muscular espinal (AME), est谩 actualmente bajo revisi贸n prioritaria de la FDA con una fecha objetivo PDUFA del 22 de septiembre de 2025; tambi茅n se valid贸 una solicitud de autorizaci贸n de comercializaci贸n (MAA) en la UE en marzo. La direcci贸n prev茅 un posible lanzamiento comercial en EE.UU. en el cuarto trimestre de 2025 y en Europa en 2026. El ensayo de fase 3 SAPPHIRE alcanz贸 su endpoint primario y todos los pacientes de SAPPHIRE y TOPAZ pueden incorporarse a la extensi贸n ONYX. El activo en expansi贸n SRK-439 est谩 en camino para una solicitud IND en la segunda mitad de 2025, y el estudio DRAGON de SRK-181 en tumores resistentes a inhibidores de puntos de control ha concluido mostrando respuestas duraderas.
Finanzas: Los ingresos del segundo trimestre siguen siendo nulos. Los gastos operativos aumentaron un 88% interanual a $112.1 millones debido al incremento en I+D a $62.4 millones (+47%) y en gastos generales y administrativos a $49.7 millones (+190%, impulsado por la preparaci贸n precomercial y modificaciones en premios accionarios por $9 millones). La p茅rdida neta se ampli贸 a $110.0 millones (-0.98 por acci贸n) frente a $58.5 millones en el segundo trimestre de 2024; la p茅rdida semestral es de $184.8 millones. El efectivo y equivalentes de $152.9 millones 尘谩蝉 $142.1 millones en valores negociables suman $295 millones de liquidez (-34% desde fin de 2024) y, seg煤n la direcci贸n, financian operaciones por 鈮�12 meses. La deuda a largo plazo se mantiene en $49.8 millones; una refinanciaci贸n en febrero ampli贸 la disponibilidad total a $200 millones y aplaz贸 la amortizaci贸n hasta 2029.
Estructura de capital: 96.0 millones de acciones en circulaci贸n (al 1/8/25) y 17.4 millones de warrants prefinanciados. El promedio ponderado de acciones diluidas fue de 112.7 millones en el trimestre.
Perspectivas: Los principales catalizadores a corto plazo son el comit茅 asesor de la FDA (si se convoca) y la decisi贸n PDUFA de septiembre, el inicio del ensayo OPAL en infantes (<3T-25) y la presentaci贸n de la IND para SRK-439. Los gastos para preparaci贸n comercial mantendr谩n elevado el burn rate.
Scholar Rock(SRRK)臧� 2025雲� 2攵勱赴 10-Q毳� 鞝滌稖頄堨姷雼堧嫟. 須岇偓鞚� 欤检殧 鞛愳偘鞚� apitegromab電� 觳欖垬 攴检渼於曥(SMA)鞚� 鞙勴暅 靹犿儩鞝� 頃�-毵堨澊鞓れ姢韮�韹� 雼伌搿犿暛觳措, 順勳灛 FDA 鞖办劆 鞁偓 欷戩澊氅� PDUFA 氇╉憸鞚检潃 2025雲� 9鞗� 22鞚�鞛呺媹雼�. 霕愴暅 3鞗旍棎 鞙犽熃鞐绊暕 MAA臧� 鞀轨澑霅橃棃鞀惦媹雼�. 瓴届榿歆勳潃 2025雲� 4攵勱赴鞐� 氙戈淡 靸侅梾 於滌嫓, 2026雲� 鞙犽熃 於滌嫓毳� 氇╉憸搿� 頃橁碃 鞛堨姷雼堧嫟. 3靸� SAPPHIRE 鞛勳儊鞁滍棙鞚� 1彀� 韽夑皜氤�靾橂ゼ 於╈”頄堨溂氅�, SAPPHIRE鞕� TOPAZ 頇橃瀽 氇憪 ONYX 鞐办灔 鞐瓣惮鞐� 彀胳棳頃� 靾� 鞛堨姷雼堧嫟. 頇曥灔 鞛愳偘鞚� SRK-439電� 2025雲� 頃橂皹旮� IND 鞁犾箔 鞓堨爼鞚措┌, SRK-181 DRAGON 鞐瓣惮電� 氅挫棴甏�氍� 鞏奠牅鞝� 雮挫劚 膦呾枒鞐愳劀 雮搓惮靹� 氚橃潙鞚� 氤挫棳 膦呺霅橃棃鞀惦媹雼�.
鞛 順勴櫓: 2攵勱赴 毵れ稖鞚� 鞐爠頌� 鞐嗢姷雼堧嫟. 鞓侅梾牍勳毄鞚� 鞝勲厔 霃欔赴 雽�牍� 88% 歃濌皜頃� 1鞏� 1,210毵� 雼煬搿�, 鞐瓣惮臧滊皽牍勱皜 47% 歃濌皜頃� 6,240毵� 雼煬, 鞚茧皹甏�毽箘電� 190% 歃濌皜頃� 4,970毵� 雼煬(靷爠 靸侅梾 欷�牍� 氚� 900毵� 雼煬鞚� 欤检嫕 氤挫儊 靾橃爼 鞓來枼)鞛呺媹雼�. 靾滌啇鞁れ潃 2攵勱赴 2024雲� 5,850毵� 雼煬鞐愳劀 1鞏� 1,000毵� 雼煬(欤茧嫻 -0.98雼煬)搿� 頇曤寑霅橃棃鞙茧┌, 6臧滌洈 雸勳爜 靻愳嫟鞚� 1鞏� 8,480毵� 雼煬鞛呺媹雼�. 順勱笀 氚� 順勱笀靹� 鞛愳偘 1鞏� 5,290毵� 雼煬鞕� 鞁滌灔靹� 歃濌秾 1鞏� 4,210毵� 雼煬毳� 頃╈硱 2鞏� 9,500毵� 雼煬鞚� 鞙犽彊靹膘潉 氤挫湢頃橁碃 鞛堨溂氅�(2024雲� 毵� 雽�牍� 34% 臧愳唽), 瓴届榿歆勳棎 霐半ゴ氅� 12臧滌洈 鞚挫儊 鞖挫榿 鞛愱笀鞚� 頇曤炒頃橁碃 鞛堨姷雼堧嫟. 鞛リ赴 攵�毂勲姅 4,980毵� 雼煬搿� 鞙犾霅橃棃鞙茧┌, 2鞗� 鞛湹鞛愲ゼ 韱淀暣 齑� 臧�鞖╈暋鞚� 2鞏� 雼煬搿� 頇曤寑霅橁碃 靸來櫂 旮瓣皠鞚� 2029雲勳溂搿� 鞐办灔霅橃棃鞀惦媹雼�.
鞛愲掣 甑“: 2025雲� 8鞗� 1鞚� 旮办 氚滍枆 欤检嫕 靾橂姅 9,600毵� 欤检澊氅�, 靹犽偐 鞗岆煱韸鸽姅 1,740毵� 欤检瀰雼堧嫟. 攵勱赴 欷� 臧�欷戫弶攴� 頋劃 欤检嫕 靾橂姅 1鞏� 1,270毵� 欤检榾鞀惦媹雼�.
鞝勲: 雼赴 欤检殧 齑夒Г電� FDA 鞛愲鞙勳洂須�(靻岇 鞁�)鞕� 9鞗� PDUFA 瓴办爼, 鞓侅晞 雽�靸� OPAL 鞛勳儊 鞁滌瀾(<2025雲� 3攵勱赴) 氚� SRK-439 IND 鞝滌稖鞛呺媹雼�. 靸侅梾 欷�牍� 牍勳毄鞙茧 鞚疙暣 順勱笀 靻岇 靻嶋弰電� 瓿勳啀 雴掛潉 瓴冹溂搿� 鞓堨儊霅╇媹雼�.
Scholar Rock (SRRK) a d茅pos茅 son rapport 10-Q pour le deuxi猫me trimestre 2025. L鈥檃ctif principal de la soci茅t茅, apitegromab, un anticorps monoclonal s茅lectif anti-myostatine destin茅 脿 l鈥檃trophie musculaire spinale (SMA), est actuellement en revue prioritaire par la FDA avec une date cible PDUFA au 22 septembre 2025 ; une demande d鈥檃utorisation de mise sur le march茅 (MAA) europ茅enne a 茅galement 茅t茅 valid茅e en mars. La direction pr茅voit un lancement commercial potentiel aux 脡tats-Unis au 4e trimestre 2025 et en Europe en 2026. L鈥檈ssai de phase 3 SAPPHIRE a atteint son crit猫re principal, et tous les patients des 茅tudes SAPPHIRE et TOPAZ peuvent int茅grer l鈥檈xtension ONYX. L鈥檃ctif en d茅veloppement SRK-439 est en bonne voie pour un d茅p么t IND au second semestre 2025, et l鈥櫭﹖ude DRAGON sur SRK-181 dans les tumeurs r茅sistantes aux points de contr么le est termin茅e, montrant des r茅ponses durables.
Finances : Les revenus du 2e trimestre restent nuls. Les charges op茅rationnelles ont augment茅 de 88 % en glissement annuel pour atteindre 112,1 M$, avec une hausse de la R&D 脿 62,4 M$ (+47 %) et des frais g茅n茅raux et administratifs 脿 49,7 M$ (+190 %, li茅s 脿 la pr茅paration pr茅-commerciale et 脿 des modifications de primes en actions de 9 M$). La perte nette s鈥檈st creus茅e 脿 110,0 M$ (-0,98 $/action) contre 58,5 M$ au 2e trimestre 2024 ; la perte semestrielle s鈥櫭﹍猫ve 脿 184,8 M$. La tr茅sorerie et 茅quivalents de 152,9 M$ ajout茅s 脿 142,1 M$ de titres n茅gociables fournissent une liquidit茅 de 295 M$ (-34 % depuis fin 2024) et, selon la direction, financent les op茅rations pour 鈮�12 mois. La dette 脿 long terme reste 脿 49,8 M$ ; un refinancement en f茅vrier a augment茅 la capacit茅 totale 脿 200 M$ et repouss茅 l鈥檃mortissement 脿 2029.
Structure du capital : 96,0 M d鈥檃ctions en circulation (au 1/8/25) et 17,4 M de bons de souscription pr茅financ茅s. La moyenne pond茅r茅e des actions dilu茅es 茅tait de 112,7 M au cours du trimestre.
Perspectives : Les catalyseurs cl茅s 脿 court terme sont le comit茅 consultatif de la FDA (s鈥檌l est convoqu茅) et la d茅cision PDUFA de septembre, le d茅marrage de l鈥檈ssai OPAL chez les nourrissons (<3T-25) et le d茅p么t IND de SRK-439. Les d茅penses li茅es 脿 la pr茅paration commerciale maintiendront un burn 茅lev茅.
Scholar Rock (SRRK) hat seinen 10-Q-Bericht f眉r das zweite Quartal 2025 eingereicht. Das Hauptprodukt des Unternehmens, Apitegromab, ein selektiver Anti-Myostatin-mAb zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), befindet sich derzeit in der priorit盲ren FDA-脺berpr眉fung mit einem PDUFA-Zieldatum am 22. September 2025; eine EU-Zulassungsanmeldung (MAA) wurde im M盲rz ebenfalls validiert. Das Management plant eine m枚gliche Markteinf眉hrung in den USA im vierten Quartal 2025 und in Europa im Jahr 2026. Die Phase-3-Studie SAPPHIRE erreichte ihren prim盲ren Endpunkt, und alle Patienten aus SAPPHIRE und TOPAZ k枚nnen in die ONYX-Verl盲ngerungsstudie 眉bergehen. Das Erweiterungsprodukt SRK-439 ist auf Kurs f眉r eine IND-Anmeldung in der zweiten Jahresh盲lfte 2025, und die SRK-181 DRAGON-Studie bei checkpoint-resistenten Tumoren wurde abgeschlossen und zeigte anhaltende Ansprechraten.
Finanzen: Der Umsatz im zweiten Quartal blieb weiterhin bei null. Die Betriebskosten stiegen im Jahresvergleich um 88 % auf 112,1 Mio. USD, da die F&E-Kosten auf 62,4 Mio. USD (+47 %) und die allgemeinen Verwaltungsaufwendungen auf 49,7 Mio. USD (+190 %, bedingt durch den Aufbau vor der Kommerzialisierung und Anpassungen bei Aktienpr盲mien in H枚he von 9 Mio. USD) anstiegen. Der Nettoverlust vergr枚脽erte sich auf 110,0 Mio. USD (-0,98 USD je Aktie) gegen眉ber 58,5 Mio. USD im zweiten Quartal 2024; der Verlust f眉r sechs Monate betr盲gt 184,8 Mio. USD. Die liquiden Mittel von 152,9 Mio. USD plus 142,1 Mio. USD an marktf盲higen Wertpapieren ergeben eine Liquidit盲t von 295 Mio. USD (-34 % seit Ende 2024) und reichen laut Management zur Finanzierung der Gesch盲ftst盲tigkeit f眉r 鈮�12 Monate. Die langfristigen Schulden bleiben bei 49,8 Mio. USD; eine Refinanzierung im Februar erweiterte die Gesamtkapazit盲t auf 200 Mio. USD und verschob die Amortisation auf 2029.
Kapitalstruktur: 96,0 Mio. ausstehende Aktien (Stand 1. August 2025) und 17,4 Mio. vorfinanzierte Warrants. Die gewichtete durchschnittliche Anzahl verw盲sserter Aktien betrug im Quartal 112,7 Mio.
Ausblick: Wichtige kurzfristige Katalysatoren sind das FDA-Beratungsgremium (falls einberufen) und die PDUFA-Entscheidung im September, der Beginn der OPAL-Studie bei S盲uglingen (<3Q-25) und die IND-Anmeldung f眉r SRK-439. Die Ausgaben f眉r die kommerzielle Vorbereitung werden den Cash-Burn hoch halten.
- None.
- None.
Insights
TL;DR: Regulatory momentum outweighs cash burn; value inflection in 4鈥�6 months.
The acceptance of apitegromab鈥檚 BLA with priority review and a September PDUFA date materially de-risks the investment thesis; SMA represents an under-served, identifiable market and Scholar Rock is first with a muscle-targeted approach, enhancing uptake potential alongside SMN therapies. Cash of $295 m covers launch preparation and OPAL without immediate dilution, and the upsized Oxford facility offers optional capital. While quarterly opex nearly doubled, 40% of the G&A jump is non-cash equity pay; spending is consistent with a late-stage biotech entering commercial mode. If approved, even conservative peak sales of $750 m would justify current valuation multiples. I view the update as impactful and positive.
TL;DR: Operating burn rising faster than liquidity, execution risk remains high.
Scholar Rock鈥檚 quarterly burn rate (~$78 m cash used) implies <12 months runway absent additional funding, contradicting management鈥檚 statement that resources last 鈥榓t least one year鈥欌�攁 thin margin given launch risk and European approval lag. G&A up 190% YoY signals accelerating fixed cost base before revenue visibility, and accumulated deficit now exceeds $1.1 bn. The amended debt facility lifts capacity but introduces SOFR-linked interest and a 5.5 pp spread; leverage could climb rapidly if milestones trigger additional borrowing. Any FDA delay or negative advisory panel vote could necessitate a sizable equity raise into weakness. Impact negative due to financial overhang.
Scholar Rock (SRRK) ha presentato il suo 10-Q per il secondo trimestre del 2025. L'asset principale dell'azienda, apitegromab, un anticorpo monoclonale selettivo anti-miostatina per l'atrofia muscolare spinale (SMA), 猫 attualmente in fase di revisione prioritaria da parte della FDA con una data obiettivo PDUFA fissata al 22 settembre 2025; inoltre, una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) in Europa 猫 stata convalidata a marzo. La direzione prevede un possibile lancio commerciale negli Stati Uniti nel quarto trimestre del 2025 e in Europa nel 2026. Lo studio di fase 3 SAPPHIRE ha raggiunto il suo endpoint primario e tutti i pazienti di SAPPHIRE e TOPAZ possono entrare nell'estensione ONYX. L'asset in espansione SRK-439 猫 in programma per una richiesta IND nella seconda met脿 del 2025, mentre lo studio DRAGON su SRK-181 in tumori resistenti ai checkpoint si 猫 concluso mostrando risposte durature.
Finanze: I ricavi del secondo trimestre restano nulli. Le spese operative sono aumentate dell'88% su base annua a 112,1 milioni di dollari a causa dell'incremento della R&S a 62,4 milioni (+47%) e delle spese generali e amministrative a 49,7 milioni (+190%, dovute alla preparazione pre-commerciale e a modifiche per 9 milioni di dollari agli incentivi azionari). La perdita netta si 猫 ampliata a 110,0 milioni di dollari (-0,98 dollari per azione) rispetto a 58,5 milioni nel secondo trimestre 2024; la perdita semestrale ammonta a 184,8 milioni. La liquidit脿, comprensiva di 152,9 milioni di dollari in contanti e equivalenti e 142,1 milioni in titoli negoziabili, 猫 pari a 295 milioni di dollari (-34% rispetto alla fine del 2024) e, secondo la direzione, 猫 sufficiente a finanziare le operazioni per almeno 12 mesi. Il debito a lungo termine resta a 49,8 milioni; un rifinanziamento di febbraio ha ampliato la disponibilit脿 totale a 200 milioni e posticipato l'ammortamento al 2029.
Struttura del capitale: Sono in circolazione 96,0 milioni di azioni (al 1 agosto 2025) e 17,4 milioni di warrant pre-finanziati. Il numero medio ponderato di azioni diluite nel trimestre 猫 stato di 112,7 milioni.
Prospettive: I principali catalizzatori a breve termine includono il comitato consultivo FDA (se convocato) e la decisione PDUFA di settembre, l'avvio dello studio OPAL negli infanti (< terzo trimestre 2025) e la presentazione della domanda IND per SRK-439. Le spese per la preparazione commerciale manterranno elevato il burn rate.
Scholar Rock (SRRK) present贸 su informe 10-Q del segundo trimestre de 2025. El principal activo de la compa帽铆a, apitegromab, un anticuerpo monoclonal selectivo anti-miostatina para la atrofia muscular espinal (AME), est谩 actualmente bajo revisi贸n prioritaria de la FDA con una fecha objetivo PDUFA del 22 de septiembre de 2025; tambi茅n se valid贸 una solicitud de autorizaci贸n de comercializaci贸n (MAA) en la UE en marzo. La direcci贸n prev茅 un posible lanzamiento comercial en EE.UU. en el cuarto trimestre de 2025 y en Europa en 2026. El ensayo de fase 3 SAPPHIRE alcanz贸 su endpoint primario y todos los pacientes de SAPPHIRE y TOPAZ pueden incorporarse a la extensi贸n ONYX. El activo en expansi贸n SRK-439 est谩 en camino para una solicitud IND en la segunda mitad de 2025, y el estudio DRAGON de SRK-181 en tumores resistentes a inhibidores de puntos de control ha concluido mostrando respuestas duraderas.
Finanzas: Los ingresos del segundo trimestre siguen siendo nulos. Los gastos operativos aumentaron un 88% interanual a $112.1 millones debido al incremento en I+D a $62.4 millones (+47%) y en gastos generales y administrativos a $49.7 millones (+190%, impulsado por la preparaci贸n precomercial y modificaciones en premios accionarios por $9 millones). La p茅rdida neta se ampli贸 a $110.0 millones (-0.98 por acci贸n) frente a $58.5 millones en el segundo trimestre de 2024; la p茅rdida semestral es de $184.8 millones. El efectivo y equivalentes de $152.9 millones 尘谩蝉 $142.1 millones en valores negociables suman $295 millones de liquidez (-34% desde fin de 2024) y, seg煤n la direcci贸n, financian operaciones por 鈮�12 meses. La deuda a largo plazo se mantiene en $49.8 millones; una refinanciaci贸n en febrero ampli贸 la disponibilidad total a $200 millones y aplaz贸 la amortizaci贸n hasta 2029.
Estructura de capital: 96.0 millones de acciones en circulaci贸n (al 1/8/25) y 17.4 millones de warrants prefinanciados. El promedio ponderado de acciones diluidas fue de 112.7 millones en el trimestre.
Perspectivas: Los principales catalizadores a corto plazo son el comit茅 asesor de la FDA (si se convoca) y la decisi贸n PDUFA de septiembre, el inicio del ensayo OPAL en infantes (<3T-25) y la presentaci贸n de la IND para SRK-439. Los gastos para preparaci贸n comercial mantendr谩n elevado el burn rate.
Scholar Rock(SRRK)臧� 2025雲� 2攵勱赴 10-Q毳� 鞝滌稖頄堨姷雼堧嫟. 須岇偓鞚� 欤检殧 鞛愳偘鞚� apitegromab電� 觳欖垬 攴检渼於曥(SMA)鞚� 鞙勴暅 靹犿儩鞝� 頃�-毵堨澊鞓れ姢韮�韹� 雼伌搿犿暛觳措, 順勳灛 FDA 鞖办劆 鞁偓 欷戩澊氅� PDUFA 氇╉憸鞚检潃 2025雲� 9鞗� 22鞚�鞛呺媹雼�. 霕愴暅 3鞗旍棎 鞙犽熃鞐绊暕 MAA臧� 鞀轨澑霅橃棃鞀惦媹雼�. 瓴届榿歆勳潃 2025雲� 4攵勱赴鞐� 氙戈淡 靸侅梾 於滌嫓, 2026雲� 鞙犽熃 於滌嫓毳� 氇╉憸搿� 頃橁碃 鞛堨姷雼堧嫟. 3靸� SAPPHIRE 鞛勳儊鞁滍棙鞚� 1彀� 韽夑皜氤�靾橂ゼ 於╈”頄堨溂氅�, SAPPHIRE鞕� TOPAZ 頇橃瀽 氇憪 ONYX 鞐办灔 鞐瓣惮鞐� 彀胳棳頃� 靾� 鞛堨姷雼堧嫟. 頇曥灔 鞛愳偘鞚� SRK-439電� 2025雲� 頃橂皹旮� IND 鞁犾箔 鞓堨爼鞚措┌, SRK-181 DRAGON 鞐瓣惮電� 氅挫棴甏�氍� 鞏奠牅鞝� 雮挫劚 膦呾枒鞐愳劀 雮搓惮靹� 氚橃潙鞚� 氤挫棳 膦呺霅橃棃鞀惦媹雼�.
鞛 順勴櫓: 2攵勱赴 毵れ稖鞚� 鞐爠頌� 鞐嗢姷雼堧嫟. 鞓侅梾牍勳毄鞚� 鞝勲厔 霃欔赴 雽�牍� 88% 歃濌皜頃� 1鞏� 1,210毵� 雼煬搿�, 鞐瓣惮臧滊皽牍勱皜 47% 歃濌皜頃� 6,240毵� 雼煬, 鞚茧皹甏�毽箘電� 190% 歃濌皜頃� 4,970毵� 雼煬(靷爠 靸侅梾 欷�牍� 氚� 900毵� 雼煬鞚� 欤检嫕 氤挫儊 靾橃爼 鞓來枼)鞛呺媹雼�. 靾滌啇鞁れ潃 2攵勱赴 2024雲� 5,850毵� 雼煬鞐愳劀 1鞏� 1,000毵� 雼煬(欤茧嫻 -0.98雼煬)搿� 頇曤寑霅橃棃鞙茧┌, 6臧滌洈 雸勳爜 靻愳嫟鞚� 1鞏� 8,480毵� 雼煬鞛呺媹雼�. 順勱笀 氚� 順勱笀靹� 鞛愳偘 1鞏� 5,290毵� 雼煬鞕� 鞁滌灔靹� 歃濌秾 1鞏� 4,210毵� 雼煬毳� 頃╈硱 2鞏� 9,500毵� 雼煬鞚� 鞙犽彊靹膘潉 氤挫湢頃橁碃 鞛堨溂氅�(2024雲� 毵� 雽�牍� 34% 臧愳唽), 瓴届榿歆勳棎 霐半ゴ氅� 12臧滌洈 鞚挫儊 鞖挫榿 鞛愱笀鞚� 頇曤炒頃橁碃 鞛堨姷雼堧嫟. 鞛リ赴 攵�毂勲姅 4,980毵� 雼煬搿� 鞙犾霅橃棃鞙茧┌, 2鞗� 鞛湹鞛愲ゼ 韱淀暣 齑� 臧�鞖╈暋鞚� 2鞏� 雼煬搿� 頇曤寑霅橁碃 靸來櫂 旮瓣皠鞚� 2029雲勳溂搿� 鞐办灔霅橃棃鞀惦媹雼�.
鞛愲掣 甑“: 2025雲� 8鞗� 1鞚� 旮办 氚滍枆 欤检嫕 靾橂姅 9,600毵� 欤检澊氅�, 靹犽偐 鞗岆煱韸鸽姅 1,740毵� 欤检瀰雼堧嫟. 攵勱赴 欷� 臧�欷戫弶攴� 頋劃 欤检嫕 靾橂姅 1鞏� 1,270毵� 欤检榾鞀惦媹雼�.
鞝勲: 雼赴 欤检殧 齑夒Г電� FDA 鞛愲鞙勳洂須�(靻岇 鞁�)鞕� 9鞗� PDUFA 瓴办爼, 鞓侅晞 雽�靸� OPAL 鞛勳儊 鞁滌瀾(<2025雲� 3攵勱赴) 氚� SRK-439 IND 鞝滌稖鞛呺媹雼�. 靸侅梾 欷�牍� 牍勳毄鞙茧 鞚疙暣 順勱笀 靻岇 靻嶋弰電� 瓿勳啀 雴掛潉 瓴冹溂搿� 鞓堨儊霅╇媹雼�.
Scholar Rock (SRRK) a d茅pos茅 son rapport 10-Q pour le deuxi猫me trimestre 2025. L鈥檃ctif principal de la soci茅t茅, apitegromab, un anticorps monoclonal s茅lectif anti-myostatine destin茅 脿 l鈥檃trophie musculaire spinale (SMA), est actuellement en revue prioritaire par la FDA avec une date cible PDUFA au 22 septembre 2025 ; une demande d鈥檃utorisation de mise sur le march茅 (MAA) europ茅enne a 茅galement 茅t茅 valid茅e en mars. La direction pr茅voit un lancement commercial potentiel aux 脡tats-Unis au 4e trimestre 2025 et en Europe en 2026. L鈥檈ssai de phase 3 SAPPHIRE a atteint son crit猫re principal, et tous les patients des 茅tudes SAPPHIRE et TOPAZ peuvent int茅grer l鈥檈xtension ONYX. L鈥檃ctif en d茅veloppement SRK-439 est en bonne voie pour un d茅p么t IND au second semestre 2025, et l鈥櫭﹖ude DRAGON sur SRK-181 dans les tumeurs r茅sistantes aux points de contr么le est termin茅e, montrant des r茅ponses durables.
Finances : Les revenus du 2e trimestre restent nuls. Les charges op茅rationnelles ont augment茅 de 88 % en glissement annuel pour atteindre 112,1 M$, avec une hausse de la R&D 脿 62,4 M$ (+47 %) et des frais g茅n茅raux et administratifs 脿 49,7 M$ (+190 %, li茅s 脿 la pr茅paration pr茅-commerciale et 脿 des modifications de primes en actions de 9 M$). La perte nette s鈥檈st creus茅e 脿 110,0 M$ (-0,98 $/action) contre 58,5 M$ au 2e trimestre 2024 ; la perte semestrielle s鈥櫭﹍猫ve 脿 184,8 M$. La tr茅sorerie et 茅quivalents de 152,9 M$ ajout茅s 脿 142,1 M$ de titres n茅gociables fournissent une liquidit茅 de 295 M$ (-34 % depuis fin 2024) et, selon la direction, financent les op茅rations pour 鈮�12 mois. La dette 脿 long terme reste 脿 49,8 M$ ; un refinancement en f茅vrier a augment茅 la capacit茅 totale 脿 200 M$ et repouss茅 l鈥檃mortissement 脿 2029.
Structure du capital : 96,0 M d鈥檃ctions en circulation (au 1/8/25) et 17,4 M de bons de souscription pr茅financ茅s. La moyenne pond茅r茅e des actions dilu茅es 茅tait de 112,7 M au cours du trimestre.
Perspectives : Les catalyseurs cl茅s 脿 court terme sont le comit茅 consultatif de la FDA (s鈥檌l est convoqu茅) et la d茅cision PDUFA de septembre, le d茅marrage de l鈥檈ssai OPAL chez les nourrissons (<3T-25) et le d茅p么t IND de SRK-439. Les d茅penses li茅es 脿 la pr茅paration commerciale maintiendront un burn 茅lev茅.
Scholar Rock (SRRK) hat seinen 10-Q-Bericht f眉r das zweite Quartal 2025 eingereicht. Das Hauptprodukt des Unternehmens, Apitegromab, ein selektiver Anti-Myostatin-mAb zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), befindet sich derzeit in der priorit盲ren FDA-脺berpr眉fung mit einem PDUFA-Zieldatum am 22. September 2025; eine EU-Zulassungsanmeldung (MAA) wurde im M盲rz ebenfalls validiert. Das Management plant eine m枚gliche Markteinf眉hrung in den USA im vierten Quartal 2025 und in Europa im Jahr 2026. Die Phase-3-Studie SAPPHIRE erreichte ihren prim盲ren Endpunkt, und alle Patienten aus SAPPHIRE und TOPAZ k枚nnen in die ONYX-Verl盲ngerungsstudie 眉bergehen. Das Erweiterungsprodukt SRK-439 ist auf Kurs f眉r eine IND-Anmeldung in der zweiten Jahresh盲lfte 2025, und die SRK-181 DRAGON-Studie bei checkpoint-resistenten Tumoren wurde abgeschlossen und zeigte anhaltende Ansprechraten.
Finanzen: Der Umsatz im zweiten Quartal blieb weiterhin bei null. Die Betriebskosten stiegen im Jahresvergleich um 88 % auf 112,1 Mio. USD, da die F&E-Kosten auf 62,4 Mio. USD (+47 %) und die allgemeinen Verwaltungsaufwendungen auf 49,7 Mio. USD (+190 %, bedingt durch den Aufbau vor der Kommerzialisierung und Anpassungen bei Aktienpr盲mien in H枚he von 9 Mio. USD) anstiegen. Der Nettoverlust vergr枚脽erte sich auf 110,0 Mio. USD (-0,98 USD je Aktie) gegen眉ber 58,5 Mio. USD im zweiten Quartal 2024; der Verlust f眉r sechs Monate betr盲gt 184,8 Mio. USD. Die liquiden Mittel von 152,9 Mio. USD plus 142,1 Mio. USD an marktf盲higen Wertpapieren ergeben eine Liquidit盲t von 295 Mio. USD (-34 % seit Ende 2024) und reichen laut Management zur Finanzierung der Gesch盲ftst盲tigkeit f眉r 鈮�12 Monate. Die langfristigen Schulden bleiben bei 49,8 Mio. USD; eine Refinanzierung im Februar erweiterte die Gesamtkapazit盲t auf 200 Mio. USD und verschob die Amortisation auf 2029.
Kapitalstruktur: 96,0 Mio. ausstehende Aktien (Stand 1. August 2025) und 17,4 Mio. vorfinanzierte Warrants. Die gewichtete durchschnittliche Anzahl verw盲sserter Aktien betrug im Quartal 112,7 Mio.
Ausblick: Wichtige kurzfristige Katalysatoren sind das FDA-Beratungsgremium (falls einberufen) und die PDUFA-Entscheidung im September, der Beginn der OPAL-Studie bei S盲uglingen (<3Q-25) und die IND-Anmeldung f眉r SRK-439. Die Ausgaben f眉r die kommerzielle Vorbereitung werden den Cash-Burn hoch halten.
